Poliposi nasale e costo dei nuovi farmaci biologici: perché lo specialista otorino NON deve tenerne conto

BARI, OTTOBRE 2025 – L’avvento della terapia biologica per la cura della poliposi nasale rappresenta una rivoluzione nel campo otorinolaringoiatrico. Ma l’accesso a questi farmaci, oggi, è limitato solo ad alcune categorie di pazienti che hanno i sintomi peggiori. Perché succede questo?

In una lettera all’editore, inviata all’importante rivista internazionale Rhinology International Journal (impact factor: 6.8), il dottor Paolo Petrone affronta questo argomento e sottolinea come questo argomento non debba rappresentare un problema prioritario per lo specialista otorino, rispetto alla salute del paziente.

Innanzitutto, cos’è la poliposi nasale e perché è un problema?

La Rinosinusite cronica con poliposi nasale (nome scientifico: CRSwNP, chronic rhinosinusitis with nasal polyps) è una forma di infiammazione persistente del naso e dei seni paranasali caratterizzata dalla formazione di escrescenze (polipi) della mucosa nasale. Questi polipi possono causare sintomi significativi quali ostruzione nasale, perdita dell’olfatto, secrezioni, cefalea e peggioramento della qualità di vita.

In molti casi la poliposi nasale è associata a fenomeni infiammatori di “tipo 2” (cioè mediati da immunità di tipo allergica/eosinofila) e può essere frequentemente associata a comorbidità come l’asma grave. Le terapie tradizionali includono spray nasali con corticosteroidi, lavaggi nasali, a volte antibiotici, e nei casi più gravi l’intervento chirurgico endoscopico dei seni paranasali (ESS – Endoscopic Sinus Surgery).

Cosa sta cambiando con l’avvento dei farmaci biologici?

Negli ultimi anni si sono sviluppate nuove terapie farmacologiche, gli anticorpi monoclonali (farmaci “biologici”), che vanno a modulare specifici meccanismi dell’infiammazione (ad esempio l’IL‑4/IL‑13, l’IgE, l’IL‑5) e che sono stati approvati per pazienti con CRSwNP grave, recidivante o non adeguatamente controllata con le terapie tradizionali. 

Questi farmaci biologici rappresentano una svolta terapeutica: ad esempio, è stato pubblicato che l’antagonista della via della “tipo 2” infiammatoria ha ridotto del 98% il ricorso alla chirurgia nei pazienti operati precedentemente. Tuttavia, l’efficacia clinica non è l’unico aspetto da considerare: c’è un problema ben evidente legato ai costi.

Quanto costano questi farmaci (e perché potrebbe essere un problema)?

Questi farmaci costano moltissimo e questo potrebbe essere un problema per 3 motivi principali:

1. un’analisi in Francia ha stimato che se i biologici venissero usati come trattamento di prima linea (senza ricorrere prima alla chirurgia), il costo medio diretto per paziente in 5 anni sarebbe di circa 60.000 euro in più rispetto alla chirurgia;
2. il costo di questi farmaci è così elevato perché si tratta di prodotti complessi (anticorpi monoclonali), con costi di ricerca, sviluppo, produzione e regolamentazione molto elevati. A questo si aggiunge che spesso la terapia è di lungo termine e in alcuni casi potenzialmente permanente (ossia il paziente potrebbe dover assumere il biologico per anni/decenni per mantenere il beneficio) — questo amplifica l’impatto economico;
3. infine i sistemi sanitari devono fare i conti con bilanci limitati e con molteplici patologie concorrenti: l’uso esteso dei biologici può rappresentare una pressione forte sui fondi disponibili.

Per questo motivo la disponibilità e l’accesso a questi farmaci biologici può essere limitata per ragioni economiche. In paesi con sistemi sanitari pubblici, se il costo è così elevato, ci possono essere restrizioni (criteri rigidi di eleggibilità, priorità a pazienti con chirurgia già tentata, etc.). Le analisi economiche mostrano che, almeno con i costi attuali, la chirurgia rimane la strategia più “economica” nella maggior parte dei casi. 

Come vengono selezionati i pazienti che possono accedere a queste cure?

Dato che non tutti i pazienti potrebbero trarre lo stesso beneficio dai biologici, è importante identificare i sottogruppi che davvero ne mostrano un vantaggio clinico significativo (es. pazienti con poliposi recidivante dopo chirurgia, comorbidità di asma, etc). Ciò rende l’uso più “razionale” e migliorabile in termini di rapporto costo‑beneficio.

Ad oggi la scelta viene basata su 3 criteri principali:

1. interventi chirurgici pregressi;
2. terapia cortisoniche pregresse;
3. comorbidità di asma grave.

Quali soluzioni e prospettive ci sono per il futuro?

1. Riduzione del prezzo dei farmaci: affinché i biologici diventino economicamente sostenibili, servirebbe una riduzione dei costi (alcuni modelli suggeriscono riduzioni dell’ordine del 60‑80%) per raggiungere soglie di cost‑effectiveness accettabili.

2. Approccio integrato e sequenziale: Uso dei biologici non come prima linea in tutti i pazienti, ma dopo un intervento chirurgico adeguato e/o in casi selezionati. È importante definire protocollo “chirurgia + biologico” piuttosto che “solo biologico”.

3. Selezione del paziente e personalizzazione: Identificare quale paziente trarrà più vantaggio (per esempio: recidive frequenti, comorbidità asma, elevata infiammazione di tipo 2) per indirizzare lì le risorse.

4. Monitoraggio a lungo termine e real‑world data: Occorre raccogliere dati sulla durata reale della terapia, la frequenza delle recidive, il miglioramento di qualità di vita, la riduzione delle intervenzioni chirurgiche e ospedalizzazioni. Ciò aiuta a raffinare i modelli economici.

5. Discussione etica e sanitaria: Il tema dell’equità di accesso, della giustizia nella spesa sanitaria e della sostenibilità di lungo termine richiede un confronto fra clinici, economisti della salute, istituzioni sanitarie e policy maker.

Perché il problema economico non dovrebbe essere relegato alla competenza dello specialista otorino?

Come evidenziato dal dottor Paolo Petrone, sulle pagine del Rhinology International Journal, la decisione di iniziare un trattamento chirurgico o biologico deve essere guidata esclusivamente da criteri clinici, tra cui la gravità dei sintomi, l’impatto sulla qualità della vita, il profilo dei biomarcatori e l’idoneità secondo le linee guida, e non da considerazioni economiche come i costi della terapia o gli incentivi del DRG di un ricovero. Tali valutazioni relative ai costi sono responsabilità dei responsabili sanitari, degli amministratori ospedalieri e dei decisori politici, non del medico prescrittore.

Questa distinzione diventa particolarmente importante in Italia, dove non tutti gli ospedali sono pubblici. Ad esempio, un numero significativo di ospedali privati accreditati può operare nell’ambito del Servizio Sanitario Nazionale ed essere rimborsato tramite sistemi basati sui DRG.

In alcuni di questi contesti, le pressioni finanziarie possono influenzare le decisioni assistenziali, ad esempio scoraggiando la terapia biologica a favore della chirurgia a causa di un rimborso DRG più favorevole. Questa pratica rischia di compromettere l’assistenza ai pazienti, deviando dalle raccomandazioni della medicina basata sull’evidenza e dalle linee guida. 

Ricorda:

• se non respiri bene, non assumere farmaci con semplicità (antibiotici o antinfiammatori, ad esempio): assumere l’antibiotico senza motivo può esporre te o il tuo bambino ai rischi dell’assunzione di un farmaco (fotosensibilità, reazioni allergiche, shock anafilattico, etc) senza aiutarti a risolvere un problema delle alte vie respiratorie che in realtà potrebbe dipendere da altro (poliposi nasale, ipertrofia dei turbinati, reflusso laringo-faringeo, alga tossica, infezione di origine virale, da COVID-19, etc.);
• i farmaci corticosteroidei utilizzati per bocca e per lungo tempo sono pericolosi: possono causare effetti collaterali a carico di diversi organi (diabete, ipertensione, etc.) senza che tu te ne accorga;
• i farmaci vasocostrittori nasali sono pericolosi: possono causare effetti negativi a carico della mucosa nasale, di quella dei turbinati e anche della tuba uditiva;
• se utilizzati a lungo nel tempo, i farmaci vasocostrittori possono portare a diverse conseguenze: dipendenza, lesioni della mucosa nasale e delle strutture cartilaginee nasali (nello stesso modo determinato dall’abuso di sostanze stupefacenti come la cocaina), ma anche difficoltà respiratoria, difficoltà nella percezione degli odori, acufeni;
• per migliorare la tua respirazione segui i consigli del tuo otorino di fiducia: lavaggi nasali, aerosol, suffumigi, haloterapia, ma anche cure termali, immunostimolanti e probiotici possono avere il loro razionale in pazienti pediatrici o adulti più fragili e prevenire patologie che peggiorano la respirazione;
• il muco è un grande alleato delle infezioni delle alte vie respiratorie: intrappola virus e batteri, ma fa anche da substrato nutritivo per i batteri, facilitandone la moltiplicazione;
• i lavaggi nasali sono semplici e molto efficaci: funzionano come lo sciacquone del water, incontrano le secrezioni nasali e le portano via rapidamente;
• l’aerosol è molto efficace nella gestione delle infiammazioni delle alte vie aeree: che si tratti di una sinusite, di un mal di gola o di una otite, l’aerosol permette di somministrare una terapia per via topica senza utilizzare farmaci per via sistemica che passano in tutto l’organismo;
• se l’ostruzione nasale persiste: consulta il tuo medico di fiducia;
• la chirurgia non è sempre la soluzione a tutto: dopo una corretta diagnosi molti disturbi di orecchio, naso e gola possono essere trattati oggi anche con l’ausilio di terapie innovative;
• di fronte ad una malattia di cui non hai mai sentito parlare, non aver timore, sii scettico e fai domande al tuo medico: perché facciamo questo esame? è necessario? da cosa è determinata questa malattia? quali sono gli effetti collaterali di questo medicinale? e per quanto tempo devo prenderlo? ci sono rischi? dovrò fare un intervento?
• dopo essere stato dal tuo medico, chiediti: ha ascoltato pazientemente le mie preoccupazioni? mi ha spiegato adeguatamente le cure necessarie? era un buon comunicatore? mi guardava negli occhi mentre parlavamo? era empatico, paziente, affabile e professionale?
• se il medico non risponde alle tue domande: non aver timore di cambiare medico e chiedere un secondo o un terzo parere;
• non cercare le tue risposte sul Dr. Google: i meccanismi di indicizzazione di un argomento sui motori di ricerca presenti nel web seguono algoritmi che non corrispondono alla logica prevista dalla scienza medica e potrebbero darti false speranze o facili illusioni su un problema che magari non è associato al tuo quadro clinico, facendoti spaventare senza motivo o facendoti sottovalutare un problema che magari può essere molto serio.

La comparsa dei farmaci biologici rappresenta una svolta nella cura della poliposi nasale grave e recidivante. Tuttavia, il loro elevato costo pone una serie di problemi reali: economici, organizzativi, etici. Il ruolo dello specialista, però, deve rimanere focalizzato sull’appropriatezza clinica, nel rispetto delle linee guida scientifiche europee, lasciando le considerazioni economiche ai ruoli manageriali appropriati all’interno del sistema sanitario. Mantenere questa separazione è essenziale per salvaguardare sia la qualità che l’integrità dell’assistenza ai pazienti.

Ascolta il tuo medico. La miglior difesa per te e per la tua salute è lui: un medico di cui ti fidi.

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